株式会社モダリス

証券コード: 4883 / 対象年度: 2021 / 提出日: 2022-03-29
業種 医薬品

現在、過去年度の有価証券報告書に基づく分析を表示しています。

このページは、EDINETに提出された有価証券報告書をもとに、 企業のリスク認識・投資領域・経営方針を自動整理したものです。

AI・自動処理による整理を含むため、誤りや不完全な表現が含まれる場合があります。 重要な情報はEvidenceやEDINET等の一次資料をご確認ください。 投資判断ではなく、企業理解の入口としてご利用ください。

業種から企業を探す

同じ「医薬品」の企業

同じ業種の企業をすべて見る

3分で読める事業概要

有価証券報告書の記載内容をもとに、事業内容・主なサービス・確認ポイントを自動整理した参考情報です。

事業の概要

独自のプラットフォーム技術「CRISPR-GNDM®」を用いた遺伝子治療薬の開発を行う企業です。この技術は、ゲノム編集技術をベースに、遺伝子の切断を行わずに特定の遺伝子の発現をオン・オフする「遺伝子スイッチ」として機能します。主に希少疾患などの遺伝子疾患を対象としており、独自の技術力と知財ポートフォリオにより、革新的な治療法を提供することを目指しています。

主な事業領域

独自のCRISPR-GNDM®技術を用いた遺伝子治療薬の開発・提供。

主な製品・サービス

  • CRISPR-GNDM®技術を用いた遺伝子治療薬(例:MDL-101, MDL-206など)

ビジネスモデル

独自のプラットフォーム技術を基盤とした遺伝子治療薬の開発、およびパートナー企業との共同開発やライセンス契約を通じた価値提供。

セグメント・事業構成

遺伝子治療薬開発事業(単一セグメント)

戦略・方向性

CRISPR-GNDM®技術の強化、自社・提携パイプラインの拡大、知財ポートフォリオの強化、およびグローバルなパートナーシップの構築。

強みとして読み取れる点

  • 切らないCRISPR技術(CRISPR-GNDM®)による高い成功確率と転用可能性
  • 強固な知財ポートフォリオ(FTO確保)
  • 米国拠点の優秀な研究人材の確保

課題として読み取れる点

  • 臨床試験に向けた高度な規制対応
  • 広範な疾患への展開に向けたパートナーシップの構築
  • 継続的な資金調達の確保
  • 高度な専門性を要する人材の確保

確認ポイント

  • 主要パイプライン(MDL-101等)の臨床試験進捗
  • FDA等の規制当局との協議状況
  • 提携パートナーとの契約状況

概要整理の信頼度: 4 / 5 ・事業内容、技術的特徴、経営戦略、課題などが詳細に記載されており、概要把握には十分な情報があるため。

有報ナビによる分析

有価証券報告書の記載内容をもとに、リスク、経営方針、 投資・研究開発に関する情報を整理したものです。

各スコアは、有価証券報告書の記載内容を整理するための参考指標です。 5段階表示で、スコアが高いほど各項目の性質が強く出ていることを表します。 ただし、投資判断、企業価値、将来業績を評価・予測するものではありません。

特に「リスク開示記載度」は、高いほど良いという意味ではありません。 有報上で注意して読むべきリスク記述が多い、具体的、または重い可能性があるという意味です。

スコアの詳しい見方
リスク開示記載度
スコアが高いほど、有価証券報告書に記載されたリスク開示について、 注意して読むべき記述の多さ・具体性・重さが強いことを表します。 企業そのものの危険度や倒産リスクを示すものではありません。
方針記載度
スコアが高いほど、経営方針、対処すべき課題、資本政策、 リスク対応などが具体的に記載されていることを表します。 方針の良し悪しや実現可能性を判定するものではありません。
投資・変化記載度
スコアが高いほど、設備投資、研究開発、新規事業、DX、海外展開、 事業構造の変化など、将来に向けた取り組みの記載が強いことを表します。 成長性や投資成果を予測するものではありません。

リスク開示の整理

リスク開示記載度: 4 / 5

有報ナビによる整理

遺伝子治療薬の技術革新や規制強化、競合技術の台頭、原材料の安全性に関するリスク。医薬品開発における臨床試験の不確実性(期間延長・中止)、副作用による製造物責任、薬価引き下げ圧力の影響。主要な契約への依存、情報漏洩防止のための誓約書徴求、知的財産権の複雑な権利関係に対する管理体制の強化。先行投資に伴う継続的な営業損失、マイルストーン収入に起因する収益の不安定性、為替変動による影響。

経営方針・課題の整理

方針記載度: 4 / 5

有報ナビによる整理

独自のCRISPR-GNDM®技術を用いた遺伝子治療薬の開発を行う。協業と自社開発を組み合わせたハイブリッドモデルにより、早期の収益確保と将来的な大きな成長の両立を目指す。大手製薬企業との提携も進んでおり、高度な技術力と戦略的なビジネスモデルで希少疾患領域への貢献を目指す。

成長方針

独自のプラットフォーム技術「CRISPR-GNDM®」を活用した遺伝子治療薬の開発。協業モデル(早期収益)と自社モデル(将来の大きなアップサイド)を組み合わせた「ハイブリッドモデル」により、経営基盤の安定と成長領域への投資の両立を目指す。

資本政策

研究開発型バイオベンチャーとして、安定的な収益源を確保するまでの期間は、必要に応じて機動的に資金調達(増資等)を実施し、財務基盤の強化を図る方針。また、パートナーとの提携やパイプラインのポートフォリオ化により、リスク分散と将来の利益拡大を目指す。

リスク対応方針

最先端技術・競合動向のモニタリングによる迅速な対応、法規制や知的財産権に関するリスクへの法的・戦略的対応(提携先との連携等)、および複数ルートでの開発パートナーシップを通じたリスク分散。また、特許侵害訴訟等の懸念に対し、適切な権利確保とポートフォリオ管理を行う。

関連する原文は、下部の「有報本文」に掲載しています。

投資・研究開発・成長施策の整理

投資・変化記載度: 5 / 5

有報ナビによる整理

モダリスは、切らないCRISPR技術(CRISPR-GNDM)を核とした革新的な遺伝子治療薬開発企業。独自のプラットフォームにより高い成功確率と効率的な創薬を実現し、協業と自社開発のハイブリッドモデルで成長を目指す。高度な知的財産権の確保と希少疾患へのフォーカスが強み。

設備投資の方向性

独自のプラットフォーム技術(CRISPR-GNDM)の高度化と、自社およびパートナーとの協業による多層的なパイプライン構築に向けた研究開発投資を継続。

研究開発・商品開発

CRISPR-GNDM技術を用いた遺伝子治療薬の開発。切断を伴わない「遺伝子スイッチ」として機能する独自のプラットフォームにより、希少疾患に対する効率的かつ安全な創薬を目指す。協業モデルと自社モデルのハイブリッド型ビジネスモデルを採用。

投資・変化テーマ

  • CRISPR-GNDM技術
  • 遺伝子治療薬開発
  • 希少疾患領域の創薬
  • エピジェネティクス制御

関連キーワード

  • CRISPR/Cas9
  • 遺伝子スイッチ
  • 非切断型ゲノム編集
  • バイオテクノロジー
  • ハイブリッドモデル

財務情報

提出書類の財務情報を、会計基準や表示範囲とあわせて整理しています。

表示基準

会計基準日本基準 連結区分連結 対象期間2021-01-01 〜 2021-12-31 表示状況表示可能

提出日: 2022-03-29

財務情報

業績

営業収益

1,100,000円
根拠・定義
正式ラベル
営業収益
section key
performance
metric_key
revenue
meaning_id
revenue.operating_revenue
label source
meaning_registry
label resolution
resolved
Registry status
provisional
availability
主要値
visibility
表示対象
Fact ID
XBRL/PublicDoc/jpcrp030000-asr-001_E35518-000_2021-12-31_01_2022-03-29.xbrl#372
source concept
OperatingRevenue
framework
jgaap
scope
consolidated
period
2021-01-01 〜 2021-12-31
presentation role
primary_statement
reporting basis
reporting-basis-8174703835c7e187
reporting slice
reporting-slice-dc56df4313c1ab4a

営業利益

-12.39億円
根拠・定義
正式ラベル
営業利益又は営業損失
section key
performance
metric_key
operating_profit
meaning_id
profit.operating
label source
meaning_registry
label resolution
resolved
Registry status
stable
availability
主要値
visibility
表示対象
Fact ID
XBRL/PublicDoc/jpcrp030000-asr-001_E35518-000_2021-12-31_01_2022-03-29.xbrl#380
source concept
OperatingIncome
framework
jgaap
scope
consolidated
period
2021-01-01 〜 2021-12-31
presentation role
primary_statement
reporting basis
reporting-basis-8174703835c7e187
reporting slice
reporting-slice-dc56df4313c1ab4a

経常利益

-12.31億円
根拠・定義
正式ラベル
経常利益又は経常損失
section key
performance
metric_key
ordinary_profit
meaning_id
profit.ordinary_jgaap
label source
meaning_registry
label resolution
resolved
Registry status
stable
availability
主要値
visibility
表示対象
Fact ID
XBRL/PublicDoc/jpcrp030000-asr-001_E35518-000_2021-12-31_01_2022-03-29.xbrl#406
source concept
OrdinaryIncome
framework
jgaap
scope
consolidated
period
2021-01-01 〜 2021-12-31
presentation role
primary_statement
reporting basis
reporting-basis-8174703835c7e187
reporting slice
reporting-slice-dc56df4313c1ab4a

税引前利益

-7.45億円
根拠・定義
正式ラベル
税引前利益又は税引前損失
section key
performance
metric_key
profit_before_tax
meaning_id
profit.before_tax
label source
meaning_registry
label resolution
resolved
Registry status
stable
availability
主要値
visibility
表示対象
Fact ID
XBRL/PublicDoc/jpcrp030000-asr-001_E35518-000_2021-12-31_01_2022-03-29.xbrl#412
source concept
IncomeBeforeIncomeTaxes
framework
jgaap
scope
consolidated
period
2021-01-01 〜 2021-12-31
presentation role
primary_statement
reporting basis
reporting-basis-8174703835c7e187
reporting slice
reporting-slice-dc56df4313c1ab4a

親会社帰属利益

-7.39億円
根拠・定義
正式ラベル
親会社の所有者に帰属する当期利益(損失)
section key
performance
metric_key
net_income
meaning_id
profit.owners_parent
label source
meaning_registry
label resolution
resolved
Registry status
stable
availability
主要値
visibility
表示対象
Fact ID
XBRL/PublicDoc/jpcrp030000-asr-001_E35518-000_2021-12-31_01_2022-03-29.xbrl#422
source concept
ProfitLossAttributableToOwnersOfParent
framework
jgaap
scope
consolidated
period
2021-01-01 〜 2021-12-31
presentation role
primary_statement
reporting basis
reporting-basis-8174703835c7e187
reporting slice
reporting-slice-dc56df4313c1ab4a

財政状態・流動性

総資産

60.69億円
根拠・定義
正式ラベル
資産合計
section key
balance_and_liquidity
metric_key
total_assets
meaning_id
assets.total
label source
meaning_registry
label resolution
resolved
Registry status
stable
availability
主要値
visibility
表示対象
Fact ID
XBRL/PublicDoc/jpcrp030000-asr-001_E35518-000_2021-12-31_01_2022-03-29.xbrl#328
source concept
Assets
framework
jgaap
scope
consolidated
period
2021-12-31
presentation role
primary_statement
reporting basis
reporting-basis-8174703835c7e187
reporting slice
reporting-slice-19b6dbe167df2940

純資産

55.49億円
根拠・定義
正式ラベル
純資産合計
section key
balance_and_liquidity
metric_key
net_assets
meaning_id
equity.net_assets_jgaap
label source
meaning_registry
label resolution
resolved
Registry status
stable
availability
主要値
visibility
表示対象
Fact ID
XBRL/PublicDoc/jpcrp030000-asr-001_E35518-000_2021-12-31_01_2022-03-29.xbrl#368
source concept
NetAssets
framework
jgaap
scope
consolidated
period
2021-12-31
presentation role
primary_statement
reporting basis
reporting-basis-8174703835c7e187
reporting slice
reporting-slice-19b6dbe167df2940

株主資本

55.44億円
根拠・定義
正式ラベル
株主資本
section key
balance_and_liquidity
metric_key
equity
meaning_id
equity.shareholders_equity
label source
meaning_registry
label resolution
resolved
Registry status
stable
availability
主要値
visibility
表示対象
Fact ID
XBRL/PublicDoc/jpcrp030000-asr-001_E35518-000_2021-12-31_01_2022-03-29.xbrl#362
source concept
ShareholdersEquity
framework
jgaap
scope
consolidated
period
2021-12-31
presentation role
primary_statement
reporting basis
reporting-basis-8174703835c7e187
reporting slice
reporting-slice-19b6dbe167df2940

現金及び現金同等物

49.36億円
根拠・定義
正式ラベル
現金及び現金同等物
section key
balance_and_liquidity
metric_key
cash
meaning_id
cash.cash_and_cash_equivalents
label source
meaning_registry
label resolution
resolved
Registry status
stable
availability
主要値
visibility
表示対象
Fact ID
XBRL/PublicDoc/jpcrp030000-asr-001_E35518-000_2021-12-31_01_2022-03-29.xbrl#585
source concept
CashAndCashEquivalents
framework
jgaap
scope
consolidated
period
2021-12-31
presentation role
primary_statement
reporting basis
reporting-basis-8174703835c7e187
reporting slice
reporting-slice-19b6dbe167df2940

キャッシュフロー

3区分

営業CF

-7.47億円
根拠・定義
正式ラベル
営業活動によるキャッシュ・フロー
section key
cash_flow
metric_key
operating_cf
meaning_id
cash_flow.operating
label source
meaning_registry
label resolution
resolved
Registry status
stable
availability
主要値
visibility
表示対象
Fact ID
XBRL/PublicDoc/jpcrp030000-asr-001_E35518-000_2021-12-31_01_2022-03-29.xbrl#553
source concept
NetCashProvidedByUsedInOperatingActivities
framework
jgaap
scope
consolidated
period
2021-01-01 〜 2021-12-31
presentation role
primary_statement
reporting basis
reporting-basis-8174703835c7e187
reporting slice
reporting-slice-dc56df4313c1ab4a

投資CF

+1.72億円
根拠・定義
正式ラベル
投資活動によるキャッシュ・フロー
section key
cash_flow
metric_key
investing_cf
meaning_id
cash_flow.investing
label source
meaning_registry
label resolution
resolved
Registry status
stable
availability
主要値
visibility
表示対象
Fact ID
XBRL/PublicDoc/jpcrp030000-asr-001_E35518-000_2021-12-31_01_2022-03-29.xbrl#565
source concept
NetCashProvidedByUsedInInvestmentActivities
framework
jgaap
scope
consolidated
period
2021-01-01 〜 2021-12-31
presentation role
primary_statement
reporting basis
reporting-basis-8174703835c7e187
reporting slice
reporting-slice-dc56df4313c1ab4a

財務CF

+72,633,000円
根拠・定義
正式ラベル
財務活動によるキャッシュ・フロー
section key
cash_flow
metric_key
financing_cf
meaning_id
cash_flow.financing
label source
meaning_registry
label resolution
resolved
Registry status
stable
availability
主要値
visibility
表示対象
Fact ID
XBRL/PublicDoc/jpcrp030000-asr-001_E35518-000_2021-12-31_01_2022-03-29.xbrl#577
source concept
NetCashProvidedByUsedInFinancingActivities
framework
jgaap
scope
consolidated
period
2021-01-01 〜 2021-12-31
presentation role
primary_statement
reporting basis
reporting-basis-8174703835c7e187
reporting slice
reporting-slice-dc56df4313c1ab4a

財務項目の関係

資本項目の関係

異なる値・別Fact
根拠・定義
relation state
different_value
source relation key
different_value

確認事項

開示上の確認事項

この表示に確認事項はありません。

文書情報を確認
doc_id
S100NRUN
framework
日本基準 / jgaap
scope
連結 / consolidated
period
2021-01-01 〜 2021-12-31
表示状況
表示可能
選定状況
表示可能
raw presentation state
ready
raw selection status
ready

有報本文

有報ナビによる整理の根拠となる原文を、項目ごとに確認できます。

事業・経営に関する有報本文

有価証券報告書から抽出した本文の一部です。抽出位置や区分は自動処理のため、原文全体の確認もあわせて推奨します。

事業・経営に関する有報本文を表示

事業の内容

抜粋表示 / 原文長 約10621文字

3 【事業の内容】 当社グループ(以下、当社及び連結子会社Modalis Therapeutics Inc. (米国マサチューセッツ州ウォルサム市)の2社を指します。)は、コアとなるプラットフォーム技術である『切らないCRISPR技術 ※1 (CRISPR-GNDM ® 技術)』を用いた創薬によって、その多くが希少疾患に属する遺伝子疾患に対して治療薬を次々と生み出し、企業理念である「Every life deserves attention (すべての命に、光を)」のとおりに、病気のために希望を失わなくてすむ社会の実現に貢献してまいります。 当社グループのターゲットとしている遺伝子疾患とは、10,000 (1) と言われるヒトの疾患の中で、約7,000 (2) が患者数の少ない希少疾患(疾患のロングテール)と言われ、ほとんどはこの希少疾患に属します。これらの患者数は、一つ一つの疾患は細分化されていても、合わせると世界中で4億人 (3) もいるとされています。希少疾患領域のための治療薬開発は、開発コストと開発期間が膨大にかかる従来型の創薬では効率が悪いためこれまで敬遠されており、95% (3) (5) の希少疾患にはまだ治療薬がありません。当社グループの技術力でこの問題解決に挑みます。 なお、当社のセグメントは遺伝子治療薬開発事業のみの単一セグメントであります。 (1) 当社の事業領域 当社は、遺伝子コード ※2 やエピジェネティクス ※3 のエラーによって生じる遺伝子疾患に対して、独自のプラットフォーム技術であるCRISPR-GNDM ® (Guide Nucleotide-Directed Modulation) 技術を用いた遺伝子治療薬 ※4 の開発を主たる事業としております。 ① CRISPR-GNDM ® 技術 CRISPR-GNDM ® 技術とは、ゲノム編集技術であるCRISPR/Cas9 ※5 のコア分子であるCas9というCRISPR酵素 ※6 を基に、当社グループが開発した独自の創薬プラットフォームシステムです。 この技術は、Cas9タンパク質 ※7 を詳細に解析して有効な改変を行い、また独自に開発した周辺技術と組み合わせ、目的遺伝子の発現(細胞内での出現量)をオン・オフすることを可能にしたものであり、いわば「遺伝子スイッチ」として機能するユニークかつパワフルな創薬技術(モダリティ)です。より具体的には、CRISPR酵素の切断活性 ※8 を不活化し、これに遺伝子の転写 ※9 を上げる、または下げるスイッチング分子 ※10 を連結することにより、ガイド核酸 ※11 で誘導された特定の箇所の近傍にある遺伝子を選択的にオン、またはオフにすることが可能になります。つまり、通常のゲノム編集とは異なり、遺伝子の切断を行わず効果を発現させる技術です。…

経営方針・経営戦略・対処すべき課題

抜粋表示 / 原文長 約1610文字

(2) 経営戦略 当社グループでは、独自の創薬プラットフォームシステムCRISPR-GNDM ® 技術を活用し、遺伝子治療薬を生み出すことにより、数千あるといわれる遺伝子疾患で苦しむ方々に貢献することを目的とし、新しい創薬技術(モダリティ)である「遺伝子治療」あるいは「ゲノム編集治療」市場の創成に寄与し、世界の医療の進歩に貢献してまいります。 (3) 経営上の目標の達成状況を判断するための客観的な指標等 遺伝子治療薬は、世界的にもまだ本格的な普及段階には至っていない最先端のものであり、当社グループを取り巻く環境の今後の動向は不確実性が高くあります。また、医薬品の開発においては、研究開発段階から上市に至るまでの研究期間が長期間にわたるため、一般的なROAやROE等の財務指標を目標とすることは適さないと考えております。 そのため、当社グループは、開発パイプラインの量と質を経営上の目標の達成状況を判断するための指標としております。開発パイプラインの量とは開発パイプラインの本数のことであり、質とは開発パイプラインにおける研究開発や臨床試験等の進捗状況のことであります。開発パイプラインの量と質を充実させていくことが、経営の安定を図りながら企業価値を高めることになると認識しています。 (4) 経営環境 2017年にLuxtrnaが遺伝性疾患に対する最初の遺伝子治療薬として米国で製造販売承認を受けたことを皮切りに、爆発的な進化を遂げようとしています。また、CRISPRによるゲノム編集は、2019年以降クリスパーセラピューティックス社、エディタスメディシン社、インテリアセラピューティックス社により臨床試験が米国にて開始され、また2020年のクリスパーセラピューティックスの血液疾患における臨床試験の中間報告では明らかな効果が示されたことにより新しい医療技術としての信頼性が高まる結果となっています。さらにアメリカ食品医薬品局(FDA: Food and Drug Administration)も遺伝子治療に対するガイドラインを次々と定め、治験のための環境整備を通じ、今後の遺伝子治療に係る承認制度の整備や新薬承認のスピードアップが図られていくことが予想されます。一方、日本では2014年11月に施行された「再生医療安全性確保法」及び「薬機法」において、再生医療とともに遺伝子治療も産業促進化が進むなか、2015年9月には、新制度の早期承認制度下で初めてとなる国内の再生医療等製品(遺伝子治療を含む)に対しての条件・期限付き販売の承認がされるなど、遺伝子治療の実用化が現実となりつつあります。 しかしながら技術革新の一方で、2018年末には中国で無認可の受精卵におけるゲノム編集が実施されたとの報告がなされ、倫理面での整備が追いついていない状況が露呈されることになりました。…

対処すべき課題

抜粋表示 / 原文長 約1508文字

(5) 事業上及び財務上の対処すべき課題 当社グループでは、当社が継続企業として成長し続けるために対処しなければならない課題を以下のように考えております。 ① 研究開発活動における課題 当社グループは、創薬プラットフォームシステム:CRISPR-GNDM ® 技術を保有・活用しており、既存のモダリティでは実現しえなかったターゲットに対する創薬を実現できるという大きな技術的優位性があると考えております。また、CRISPR-GNDM ® より創出される遺伝子治療の活用はこれまで困難であった希少疾患への医薬品開発への大きな可能性を秘めております。現在、当社ではCRISPR-GNDM ® 技術の更なる強化とそれを用いた自社・提携プログラムの開発を進めております。当社グループは、自社技術の優位性を確保し続けるため、国内外の製薬企業及び研究機関等との共同研究を推進しつつ、今後も自社内における研究開発、その体制の強化及び知財ポジションの強化を進める所存であります。 ② 営業活動における課題 当社グループのCRISPR-GNDM ® 技術を利用した治療薬をより多くの疾患に対して提供するためには、「幅のある創薬」と「バリューチェーンの補完」を実現しなければなりません。そのためには、パートナーとより多くのターゲットに対する共同研究開発を実現する連携体制を構築し、また成果物のライセンス契約を進めて販売までの道筋をつくって行く必要があります。国内外の製薬企業と現在ある戦略的かつ補完的な互恵関係をさらに広げ、研究開発体制の整備・充実と連動した戦略的な営業活動が重要だと考えております。 ③ 内部管理・統制における課題 当社グループの創薬によって患者や医療システムを通じて社会に貢献するため、コーポレート・ガバナンスの強化が重要な課題の一つであると認識しております。研究開発の適正な意思決定と運営管理を行い、経営の健全性、透明性を高め、長期的、安定的かつ継続的に治療薬を生み出すことが、ひいては企業価値を向上させることに繋がると考えております。患者、医療従事者、株主をはじめ、すべてのステークホルダーから信頼をいただけるよう、社会に対して説明可能な意思決定及び事業の遂行をしていくことが重要だと考えております。 ④ 資金調達における課題 当社グループは、CRISPR-GNDM ® 技術による創薬を拡大し、また今後の自社開発を実現するために、資金調達を確実に行っていく必要があります。そのため、資金調達手段の確保・拡充に向けて、株式市場からの必要な資金の獲得や銀行からの融資、補助金等を通して、開発に必要な資金調達の多様化を図ってまいります。…

経営成績・財政状態の概況

抜粋表示 / 原文長 約5473文字

3 【経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析】 (1) 経営成績等の状況の概要 当社の財政状態、経営成績及びキャッシュ・フロー(以下、「経営成績等」という。)の状況の概要は次のとおりであります。 ① 財政状態及び経営成績の状況 当連結会計年度(2021年1月1日〜2021年12月31日)における我が国経済は、新型コロナウイルス感染症のワクチン接種の普及等により経済活動及び社会生活は年中盤にかけて復活の様相をみせたものの、後半にかけて蔓延したオミクロン株により引き続き先行きの不透明な状況が続いております 。 当社グループは、「Every Life Deserves Attention(すべての命に、光を)」を経営理念として掲げ、そのほとんどが希少疾患に属する遺伝子疾患に対して画期的な新薬を提供することを目標とし、研究開発を行っております。技術的基盤となるCRISPR-GNDM ® プラットフォームを元に、世界初のCRISPRを用いた遺伝子制御治療を開発する会社として2016年の設立から6期目に当たる当連結累計期間にいたるまで、リーディングカンパニーとして最先端の研究をリードし続けてまいりました。この成果を結実させるべく当期は臨床試験に向けた取り組みを本格化させた期となりました。 これまでにも当社グループは自社及びパートナーとの提携によりCRISPR-GNDM ® 技術を用いたプログラムの開発を進めてまいりましたが、より効率的でスピーディーな研究開発と、開発ノウハウの水平展開を目指して当社機能の幅を広げる取り組みを開始いたしました。これにより自己資金で治療薬の開発を行う「自社モデルパイプライン」の推進のみならず、パートナーと共同で治療薬の開発を行う「協業モデルパイプライン」に対しても自社で確立したノウハウを供与することにより、より高い付加価値を提供できるようになったと考えます。 当連結会計年度においては、MDL-101を中心とした各協業モデルパイプライン及び自社モデルパイプラインの研究開発は順調に進捗しました。リードプログラムであるMDL-101は、複数のパートナーと契約に向けたディスカッションを継続しながら、並行して最速で臨床試験入りを実現すべく開発を継続しております。特に、プロセス開発、GLP試験に向けた準備を行っており、世界でまだ臨床試験が行われたことのない遺伝子制御治療薬となることから、当局との間で試験開始に必要なハードルの確認を行っていくことが重要になると考えております。当社グループでは、2022年第1四半期内にFDA(米国食品医薬品局)に対してINTERACTミーティングを申請し、2022年中にはPre-INDミーティングの申請を行う予定で準備を進めております。…

セグメント関連

抽出本文 / 原文長 約128文字

【報告セグメントごとののれんの償却額及び未償却残高に関する情報】 前連結会計年度(自 2020年1月1日 至 2020年12月31日 ) 該当事項はありません。 当連結会計年度(自 2021年1月1日 至 2021年12月31日 ) 該当事項はありません。

リスクに関する有報本文

有価証券報告書から抽出した本文の一部です。抽出位置や区分は自動処理のため、原文全体の確認もあわせて推奨します。

事業等のリスクの原文を表示

事業等のリスク

抽出本文 / 原文長 約607文字

2 【事業等のリスク】 当社グループの事業運営及び展開等について、リスク要因として考えられる主な事項を以下に記載しております。中には当社グループとして必ずしも重要なリスクとは考えていない事項も含まれておりますが、投資判断上、もしくは当社グループの事業活動を十分に理解する上で重要と考えられる事項については、投資家や株主に対する積極的な情報開示の観点からリスク要因として挙げております。 当社グループはこれらのリスクの発生の可能性を十分に認識した上で、発生の回避及び発生した場合の適切な対応に努める方針ですが、当社株式に関する投資判断は、本項及び本項以外の記載も併せて、慎重に検討した上で行われる必要があると考えます。また、これらは投資判断のためのリスクを全て網羅したものではなく、さらにこれら以外にも様々なリスクを伴っていることにご留意いただく必要があると考えます。当社グループは、医薬品等の開発を行っていますが、医薬品等の開発には長い年月と多額の研究費用を要し、すべての開発が成功するとは限りません。特に販売開始前の研究開発段階のパイプラインを有する製品開発型バイオベンチャー企業は、事業のステージや状況によっては、一般投資者の投資対象として供するには相対的にリスクが高いと考えられており、当社への投資はこれに該当します。 なお、文中の将来に関する記載は、提出日現在において当社グループが判断したものであります。

投資・研究開発に関する有報本文

有価証券報告書から抽出した本文の一部です。抽出位置や区分は自動処理のため、原文全体の確認もあわせて推奨します。

研究開発・設備投資などの有報本文を表示

研究開発活動

抜粋表示 / 原文長 約22283文字

(1) 遺伝子治療薬 の研究開発に関するリスク ① 遺伝子治療薬 について 当社グループは、遺伝子治療薬の研究開発を主な事業活動の領域としております。遺伝子治療は国内外において治験のための環境整備や新薬承認のスピードアップが図られ、将来的な拡大が想定される事業領域でありますが、遺伝子治療の領域は新規領域であるため、研究開発の動向や規制の強化、競合技術の台頭、資金調達等において当社の想定通りに事業が進展しなかった場合には、当社グループの事業戦略や経営成績に影響を与える可能性があります。対策としては、常に最先端の科学技術や関連企業の動向をモニタリングし、適切な対応を取っていく所存です。 ② 先端医療に関する事業であることに由来するリスクについて 遺伝子治療薬の開発は、遺伝子治療薬の基盤となる学問や技術が急速な進歩を遂げている中で、遺伝子治療薬そのものに関する研究開発も非常に速いスピードで進んでおり、日々新しい研究開発成果や安全性・有効性に関する知見が生まれている状況にあります。当社グループの基盤技術であるCRISPR-GNDM ® については、現時点で先進的技術であり、また学術的に見ても一部の遺伝子疾患に対して安全性・有効性・応用可能性ともに他の遺伝子治療・ゲノム編集薬よりも優位性を持つ分野があると考えております。しかしながら、当社グループの技術が常に急激な技術革新の波に追い越される可能性があります。 また、世界的な遺伝子治療薬の開発状況は、欧州、米国等の一部の国や地域で医薬品として当局より製造承認を受けて実用化され始めている段階であり、まだ本格的な普及段階に至っておりません。日本国内においても、提出日現在で遺伝性疾患に対する遺伝子治療薬(ガン治療を目的としたものを除く)として当局から製造承認を受けたものは2つだけであり、主に特定の医療機関や研究機関が用いる高度な医療技術として比較的限定された範囲での臨床研究・臨床試験を中心として行われている段階です。さらに、2021年9月初旬に米国FDAにおいて細胞・組織・遺伝子治療諮問委員会(Cellular, Tissue, and Gene Therapies Advisory Committee)が開催され、開発が活発化している遺伝子治療等の安全性に関しての情報共有と議論がなされました。これにより一段高いハードルが課せられた訳ではありませんが、最新の知見に基づきモニタリングすべき事項が示されました。直近では2022年3月に米国FDAよりゲノム編集医療に対するドラフトガイダンスが発行され、ゲノム編集治療薬はすでに臨床試験中のものも複数ある中で、開発、特に治験申請に対するフレームワーキングの動きが出てくるに至っています。…

設備投資等の概要

抽出本文 / 原文長 約614文字

2 【主要な設備の状況】 当社における主要な設備は、次のとおりであります。 (1) 提出会社 2021年12月31日 現在 会社名 (所在地) セグメント の名称 設備の内容 帳簿価額(千円) 従業員数 (人) 特許実施権 合計 本社 (東京都中央区) 遺伝子治療薬開発事業 事務所 704,729 704,729 3(1) (注) 1.金額には消費税等を含めておりません。 2.従業員欄の(外書)は、臨時雇用者数の平均雇用人員であります。 3.本社事務所は賃借しており、その年間賃借料は2,891千円です。 4.現在休止中の主要な設備はありません。 (2) 在外子会社 2021年12月31日 現在 会社名 事業所名 (所在地) セグメント の名称 設備の内容 帳簿価額(千円) 従業員数 (人) 建物 機械及び 装置 器具、工具及び備品 建設仮勘定 ソフト ウエア 合計 Modalis Therapeutics Inc. アメリカ合衆国 マサチューセッツ州 遺伝子治療薬開発事業 研究用設備 オフィス設備 76,885 42,773 97,306 6,818 273 224,057 23(-) (注) 1.金額には消費税等を含めておりません。 2.従業員欄の(外書)は、臨時雇用者数の平均雇用人員であります。 3.研究施設は賃借しており、年間賃借料は91,064千円であります。 4.現在休止中の主要な設備はありません。

その他の有報本文

有価証券報告書から抽出した本文の一部です。抽出位置や区分は自動処理のため、原文全体の確認もあわせて推奨します。

補足セクションの有報本文を表示

配当政策

抽出本文 / 原文長 約337文字

3 【配当政策】 当社は設立以来配当を実施しておらず、また、今後も多額の先行投資を行う研究開発活動を計画的に実施していくため、当面は配当を実施せず、研究開発活動の継続に備えた資金の確保を優先する方針であります。しかしながら、株主への利益還元については重要な経営課題と認識しており、将来においても安定的な収益の獲得が可能であり、かつ、研究開発資金を賄うに十分な利益が確保できる場合には、将来の研究開発活動等に備えるための内部留保充実の必要性等を総合的に勘案した上で、利益配当についても検討してまいります。 なお、剰余金の配当を行う場合は、中間配当と期末配当の年2回の剰余金の配当を考えております。これらの剰余金の配当の決定機関は、期末配当及び中間配当ともに取締役会であります。

従業員の状況

抽出本文 / 原文長 約375文字

5 【従業員の状況】 (1) 連結会社の状況 2021年12月31日 現在 事業部門の名称 従業員数(人) 研究開発部門 21 (-) 全社(共通) ( 1 ) 合計 26 ( 1 ) (注) 1.従業員数は就業人員(当社グループからグループ外への出向者を除き、グループ外から当社グループへの出向者を含む。)であり、臨時雇用者数(パートタイマー)は、最近1年間の平均人員(1日8時間換算)を( )外数で記載しております。 2.当社グループは、遺伝子治療薬開発事業の単一セグメントであるため、事業部門別の人数を記載しております。 3.全社(共通)と記載されている従業員数は、管理部門に所属している従業員であります。 4. 前連結会計年度末に比べ従業員数が6名 増加しております 。主な理由は、事業の拡大に伴い期中採用が増加したことによるものであります。

コーポレート・ガバナンス

抜粋表示 / 原文長 約5737文字

(1) 【コーポレート・ガバナンスの概要】 コーポレート・ガバナンスに関する基本的な考え方 当社は、企業活動を支える様々なステークホルダーの利益を重視しており、これに応えるべく公正かつ透明な企業活動を目指しコーポレート・ガバナンスの強化を重要な経営課題に位置付けており、経営の効率性の追求と健全性の確保により、株主価値の最大化を図ることが使命であると認識しています。また、コーポレート・ガバナンスの重要性を充分認識し、経営の透明性・公正性・迅速な意思決定の維持向上を実現するための施策並びに組織体制の継続的な改善・強化に努めてまいります。 ① 企業統治の体制 a.企業統治の体制の概要 当社は、2018年8月15日開催の株主総会において、監査等委員会設置会社への移行を内容とする定款の変更が決議されたことにより、同日付をもって監査役会設置会社から監査等委員会設置会社へ移行しました。監査等委員会は3名(いずれも社外取締役)の監査等委員である取締役により構成されています。監査等委員である取締役は、定期的に監査等委員会を開催するほか、取締役会に出席し迅速かつ公正な監査・監視体制をとっております。 取締役会は、代表取締役社長1名、取締役(監査等委員を除く)2名(うち、社外取締役2名)、監査等委員である取締役3名(うち、社外取締役3名)の計6名で構成されています。取締役会は、毎月1回の定例取締役会に加え、必要に応じて臨時取締役会を開催し、迅速かつ効率的な経営監視体制をとっております。 執行役員会は代表取締役社長を議長に、執行役員2名(うち、1名は子会社執行役員)で構成されております。 原則として月に1回以上開催し、構成員の他、常勤監査等委員1名及び社外取締役1名がオブザーバーとして出席して、業務執行状況の確認や業務執行に関する事項の審議を行っております。 b.企業統治の体制を採用する理由 当社は、監査等委員会設置会社であり、取締役会、監査等委員会、会計監査人の機関を設置しております。取締役会における議決権を有する3名の監査等委員が経営の意思決定に関わることで、取締役会の監査・監督機能を強化することができ、当社のコーポレート・ガバナンスをより一層充実させるとともに経営の効率化を図ることが可能であると判断し、現在の体制を採用しております。 c.会社の機関・内部統制の関係図 d.内部統制システム整備の状況 当社は、取締役会において、「内部統制システムの整備に関する基本方針」を決議し、業務の適正を確保するための体制作りと管理体制のより一層の整備を図ることとしております。 1.…

重要な契約等

抜粋表示 / 原文長 約1356文字

4 【経営上の重要な契約等】 (1) 基盤技術に関する独占ライセンス契約 相手先の名称 国立大学法人東京大学、株式会社東京大学TLO 国立大学法人東京大学、株式会社東京大学TLO 契約名称 独占ライセンス契約 発明の特許共同出願に関する契約 主な契約内容 (1)許諾内容 第三者に対する再実施権を含めた独占実施・許諾権 (2)対象となる特許・発明 下表①参照 (3)契約期間 下表①参照 (1)許諾内容 第三者に対する再実施権を含めた独占実施・許諾権 (2)対象となる特許・発明 下表②参照 (3)契約期間 下表②参照 対象発明の名称 出願者 出願日 登録日 登録番号 契約期間 ①改変されたCas9タンパク質及びその用途 国立大学法人東京大学 2017年5月31日 2019年12月13日 特許 第6628385号 2017年8月1日 〜2027年7月31日 ②改変されたCas9タンパク質及びその用途 国立大学法人東京大学 及び 株式会社 モダリス 2018年9月5日 2019年12月13日 特許 第6628387号 2018年9月5日 〜特許権の存続期間 終了の日まで (2) 当社が実施許諾を受けているライセンス契約 相手方の名称 相手先の所在地 契約の名称 契約締結日 契約内容 Editas Medicine, Inc. 米国 Non- Exclusive License Agreement 2020年4月1日 Editas Medicine, Inc.社がライセンス権を有しているCRISPR/Cas9特許について、当社がCRISPR-GNDM ® を用いた医薬品の開発、製造、使用、販売、輸出入等を全世界で行うための特許権等の非独占的実施権の許諾に関する契約。 <契約期間> 2020年4月1日から特許権の存続期間終了の日まで (3) アライアンス契約並びに当社が許諾するライセンス契約 相手方の名称 相手先の所在地 契約の名称 契約締結日 契約内容 アステラス製薬株式会社(Astellas Pharma Inc.) 日本 Exclusive License Agreement 2019年3月26日 CRISPR-GNDM ® を用いた筋疾患治療薬に関する実施許諾契約 <契約期間> 2019年3月26日から すべてのロイヤリティー支払完了日(ロイヤリティー期間:発売日から発売後10年間又は特許満了日まで) アステラス製薬株式会社(Astellas Pharma Inc.…

大株主の状況

抽出本文 / 原文長 約801文字

(6) 【大株主の状況】 2021年12月31日 現在 氏名又は名称 住所 所有株式数 (株) 発行済株式 (自己株式を 除く。)の 総数に対する 所有株式数 の割合(%) 株式会社ライフサイエンスイノベーションマネジメント 東京都中央区日本橋馬喰町1丁目9-5 4,831,800 16.68 濡木 理 神奈川県横浜市緑区 3,542,700 12.23 株式会社日本カストディ銀行(信託口) 東京都中央区晴海1丁目8-12 1,761,900 6.08 協創プラットフォーム開発1号投資事業有限責任組合 東京都文京区本郷7丁目3-1 866,300 3.00 SBIフェニックス1号投資事業有限責任組合 東京都港区六本木1丁目6-1 700,000 2.42 ファストトラックイニシアティブ2号投資事業有限責任組合 東京都文京区本郷4丁目1-4 688,800 2.38 BNY GCM CLIENT ACCOUNT JPRD AC ISG (FE-AC) (常任代理人 株式会社三菱UFJ銀行) PETERBOROUGH COURT 133 FLEET STREET LONDON EC4A 2BB UNITED KINGDOM (東京都千代田区丸の内2丁目7-1) 651,132 2.25 BBH(LUX) FOR FIDELITY FUNDS PACIFIC FUND (常任代理人 株式会社三菱UFJ銀行) 2A RUE ALBERT BORSCHETTE LUXEMBOURG L-1246 (東京都千代田区丸の内2丁目7-1) 605,100 2.09 野村信託銀行株式会社(投信口) 東京都千代田区大手町2丁目2-2 603,700 2.08 SBIベンチャー投資促進税制投資事業有限責任組合 東京都港区六本木1丁目6-1 481,400 1.66 14,732,832 50.87

出典

データ元
EDINET 有価証券報告書
docID
S100NRUN 外部サイト(EDINET公式サイト)を開きます

技術情報

分析バージョン
2022
使用モデル
gemma4:12b

このページについて

本ページは、有価証券報告書の内容をもとに自動生成した企業理解用のページです。 内容の正確性・完全性を保証するものではありません。

投資判断を行う場合は、必ずEDINETの原文、有価証券報告書、決算短信、 会社公表資料などをご確認ください。

ランダム