アンジェス株式会社

証券コード: 4563 / 対象年度: 2025 / 提出日: 2026-03-25
業種 医薬品
年度切替

このページは、EDINETに提出された有価証券報告書をもとに、 企業のリスク認識・投資領域・経営方針を自動整理したものです。

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3分で読める事業概要

有価証券報告書の記載内容をもとに、事業内容・主なサービス・確認ポイントを自動整理した参考情報です。

事業の概要

遺伝子医薬品(遺伝子治療用製品、核酸医薬品)の研究開発・販売および希少遺伝性疾患のスクリーニング検査受託サービスを展開するバイオベンチャー企業です。独自のゲノム編集技術プラットフォームや、他社との提携を通じたパイプライン拡大、希少疾患へのアプローチを強みとしています。

主な事業領域

遺伝子医薬品の研究開発・販売および希少遺伝性疾患のスクリーニング検査受託サービス

主な製品・サービス

  • HGF遺伝子治療用製品
  • 核酸医薬(NF-κBデコイオリゴDNA)
  • ゲノム編集技術プラットフォーム
  • 希少遺伝性疾患のスクリーニング検査

ビジネスモデル

自社開発製品の販売、提携企業からの契約一時金、マイルストーン、ロイヤリティ等の獲得、および検査受託による手数料収入。

セグメント・事業構成

医薬品事業(研究開発・販売)、検査事業(希少遺伝子疾患スクリーニング)

戦略・方向性

HGF製品の米国での価値最大化と承認取得、ゲノム編集技術の活用、提携を通じたパイプライン拡大、および検査事業とのシナジー創出。

強みとして読み取れる点

  • 独自のゲノム編集プラットフォーム(OMNI Platform)
  • 希少遺伝性疾患における知見とネットワーク
  • グローバル展開への注力

課題として読み取れる点

  • 研究開発に伴う多額の資金・期間を要する構造による継続的な赤字
  • 新薬開発の高い不確実性と競争の激しさ

確認ポイント

  • HGF遺伝子治療用製品の米国での承認状況
  • 提携を通じたパイプラインの拡充速度
  • 検査事業と医薬品事業のシナジー創出

概要整理の信頼度: 4 / 5 ・事業内容、戦略、課題が詳細に記載されており、概要把握には十分な情報があるため。

有報ナビによる分析

有価証券報告書の記載内容をもとに、リスク、経営方針、 投資・研究開発に関する情報を整理したものです。

各スコアは、有価証券報告書の記載内容を整理するための参考指標です。 5段階表示で、スコアが高いほど各項目の性質が強く出ていることを表します。 ただし、投資判断、企業価値、将来業績を評価・予測するものではありません。

特に「リスク開示記載度」は、高いほど良いという意味ではありません。 有報上で注意して読むべきリスク記述が多い、具体的、または重い可能性があるという意味です。

スコアの詳しい見方
リスク開示記載度
スコアが高いほど、有価証券報告書に記載されたリスク開示について、 注意して読むべき記述の多さ・具体性・重さが強いことを表します。 企業そのものの危険度や倒産リスクを示すものではありません。
方針記載度
スコアが高いほど、経営方針、対処すべき課題、資本政策、 リスク対応などが具体的に記載されていることを表します。 方針の良し悪しや実現可能性を判定するものではありません。
投資・変化記載度
スコアが高いほど、設備投資、研究開発、新規事業、DX、海外展開、 事業構造の変化など、将来に向けた取り組みの記載が強いことを表します。 成長性や投資成果を予測するものではありません。

リスク開示の整理

リスク開示記載度: 4 / 5

有報ナビによる整理

主要なリスク:ゲノム編集技術の未知のリスクによる実用化への障壁、新薬開発における長期期間・高額費用・競合他社の存在。影響対象:事業戦略および業績。対応策:提携を通じたマイルストーン受領やロイヤリティ収入による財務リスク低減。その他リスク:知的財産権の侵害または失効、地政学的リスク(イスラエル拠点の紛争影響)、特定個人への高い依存度による経営体制の脆弱性。

経営方針・課題の整理

方針記載度: 4 / 5

有報ナビによる整理

同社は遺伝子医薬およびゲノム編集技術を核とした高度な研究開発を行うバイオベンチャー。主要パイプラインが良好な臨床結果を得ており、米国市場での承認に向けた動きが加速している。現在は先行投資期のため赤字体質ではあるものの、提携モデルによるリスク分散と戦略的な資金調達により、将来の収益拡大を見据えた強固な成長基盤を構築中である。

成長方針

HGF遺伝子治療用製品の米国でのブレイクスルー・セラピー指定を活かしたグローバル展開、NF-κBデコイオリゴDNA等の独自パイプラインの拡充、EmendoBio社によるゲノム編集技術の高度化、および希少遺伝性疾患検査事業(ACRL)とのシナジー創出による成長を目指す。

資本政策

先行投資段階にあるため、現在は配当を行わず研究開発資金の確保を最優先。新株予約権の発行によるエクイティファイナンスを中心に機動的な資金調達を実施し、提携モデル(契約一時金・マイルストーン受領)を通じて財務リスクの低減を図る方針。

リスク対応方針

製薬企業との提携による開発・販売リスクの分散、複数パイプラインの同時展開によるポートフォリオの多様化、地政学的リスクに対する拠点の再編(米国への機能移管)、および積極的な資金調達による流動性の確保により対応。

関連する原文は、下部の「有報本文」に掲載しています。

投資・研究開発・成長施策の整理

投資・変化記載度: 4 / 5

有報ナビによる整理

同社は遺伝子医薬およびゲノム編集技術を核とした高度な研究開発を行うバイオベンチャーです。HGF遺伝子治療や核酸医薬など、複数の有望なパイプラインが良好な臨床結果を得ており、特に米国市場での展開に注力しています。事業モデルとして、提携を通じたリスク分散と契約一時金・マイルストーンによる資金確保を戦略の柱としており、高度な技術投資と希少疾患へのアプローチで競争力を構築しています。

設備投資の方向性

希少遺伝性疾患のスクリーニング検査事業(ACRL)の拡大に向けた検査機器への投資を継続。

研究開発・商品開発

HGF遺伝子治療、核酸医薬、ゲノム編集技術を用いた高度な研究開発に注力。特に米国でのブレイクスルー・セラピー指定やFast Track指定を受けた製品を中心に、グローバル展開とパイプラインの拡充を推進。

投資・変化テーマ

  • 遺伝子治療
  • ゲノム編集
  • 希少疾患スクリーニング
  • 核酸医薬
  • バイオテクノロジー

関連キーワード

  • HGF遺伝子治療
  • NF-κBデコイオリゴDNA
  • OMNI Platform
  • CRISPRヌクレアーゼ
  • プラミドDNA
  • 薬物送達システム(DDS)

財務情報

提出書類の財務情報を、会計基準や表示範囲とあわせて整理しています。

表示基準

会計基準 連結区分 対象期間 表示状況主要財務指標を表示できません

提出日: 2026-03-25

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財務項目の関係

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有報本文

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事業・経営に関する有報本文

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事業・経営に関する有報本文を表示

事業の内容

抜粋表示 / 原文長 約1277文字

3 【事業の内容】 当社グループは、当社及び連結子会社3社より構成され、遺伝子医薬品を中心とする医薬品の開発及び販売を進めております。また、希少遺伝性疾患のスクリーニング検査を中心として、検査受託サービスを実施しております。 さらに当社子会社であるEmendoBio Inc.(以下「EmendoBio社」といいます。)では、今まで治療法のなかった疾患の治療を可能にするゲノム編集製品の研究開発を進めております。 当社グループと各事業における位置付け及び事業系統図は、以下のとおりです。 <当社グループと各事業における位置付け> 名称 主要な事業の内容 当社 遺伝子医薬品(遺伝子治療用製品、核酸医薬品)などの医薬品の研究開発と販売 希少遺伝性疾患等の検査受託 AnGes USA, Inc. 米国での遺伝子医薬品などの医薬品開発 EmendoBio Inc. 米国でのゲノム編集技術プラットフォーム及びゲノム編集技術による遺伝子治療の研究開発 但し、研究開発はイスラエルの子会社であるEmendo Research and Development Ltd.にて実施 当社グループの事業の系統図は、次のとおりであります。 当社グループのような医薬品開発事業では、新薬開発において候補となる化合物から新薬として上市できる確率は、およそ3万分の1といわれ、その開発期間も10年を超えることも多く、新薬の製品化は大変難しいものであります。そのため、当社グループのような創薬ベンチャーでは、新薬の開発にかかる研究開発費が先行する事業構造となっております。 医薬品の開発では、開発初期から販売までを一貫して行う以外に、他社が開発中の製品を導入して自社品として開発する場合や、その逆で、開発の途中で開発中の製品を他社に導出するなど様々な手法がとられます。これら、他社からの導入や他社への導出にあたっては、契約により、「契約一時金」「開発協力金」「マイルストーン」「ロイヤリティ」などの費用の支払いや、収入が発生します。 当社の研究開発に関する詳細は、「第2 事業の状況 6.研究開発活動」をご覧ください。 さらに当社は、2021年4月にアンジェスクリニカルリサーチラボラトリー(以下、「ACRL」といいます。)を開設し、希少遺伝性疾患検査のスクリーニング検査を自治体や医療機関から受託しており (※) 、手数料収入に計上しております。 (※)2021年4月から一般社団法人希少疾患の医療と研究を推進する会(CReARID)が運営する「オプショナルスクリーニング」の検体測定を受託していましたが、2025年4月より、当社が「オプショナルスクリーニング」の運営を引き継いでおります。…

経営方針・経営戦略・対処すべき課題

抜粋表示 / 原文長 約3190文字

(4) 中長期的な会社の経営戦略 具体的には以下の方針に沿って事業を進めてまいります。 ・ HGF遺伝子治療用製品 の製品価値最大化 HGF遺伝子治療用製品は、2019年3月に条件及び期限付製造販売承認を厚生労働省から取得し、同年9月から販売しておりましたが、2023年5月に本承認に向けた製造販売承認を申請しました。一方、2024年6月に米国における後期第Ⅱ相臨床試験の結果の速報値において、良好な結果が確認されました。このような状況から、当社は2024年6月に戦略的な観点から日本国内における製造販売の承認申請を取下げ、米国での開発を優先することといたしました。日本国内における承認申請の取下げに伴い、条件及び期限付製造販売承認は期限が満了し、販売を終了いたしました。 一方、米国において実施した臨床試験結果が大変良好であったことから、米国食品医薬品局(以下、「FDA」といいます。)よりブレイクスルー・セラピーに指定を受け、その後、FDAとの協議の結果、臨床試験を完了とし、生物製剤認可申請(以下、「BLA申請」といいます。)に向けた準備を進めることとなりました。今後は、米国における早期の申請、承認を目指してまいります。 さらに、適応症についても、慢性動脈閉塞症の他に、HGFの生物活性を生かせる強皮症などの種々疾患への適応拡大の可能性を追求していきます。これらの諸施策により、HGF遺伝子治療用製品の価値最大化をはかります。 ・グローバル展開の推進 遺伝子医薬のグローバルリーダーとして、革新的な医薬品を世界中の患者さんにお届けする当社のミッションに従い、世界最大市場である米国及びこれに続く欧州主要国を中心に医薬品の開発並びに事業化のグローバル展開を推進します。既にグローバル展開に取り組んでいるHGF遺伝子治療用製品以外の開発品やゲノム編集技術についても、米国を中心にグローバル展開を視野に臨床開発を進め、グローバル・パートナーとの提携を活用した展開を進めていきます。 ・創薬プラットフォームの深化と拡大 基本プラットフォームであるプラスミドDNA (※3) 及び核酸 (※4) について、プラットフォームの深化をはかりながら創薬を推進します。プラスミドDNAは、構造の改変や最適化、標的の臓器・組織に効率よく届ける薬物送達システム(Drug Delivery System:DDS)を組み合わせて、より効率の高い遺伝子発現を目指します。また、プラスミドDNAやウイルスベクター (※5) を用いて遺伝子を補充・付加する従来の遺伝子治療に加え、異常な遺伝子や不要な遺伝子の修復や破壊が可能な、究極の遺伝子治療とも言われるゲノム編集を用いた治療法の開発が世界的に進められ、激しい競争が繰り広げられています。…

対処すべき課題

抜粋表示 / 原文長 約2898文字

(5) 会社の対処すべき課題 当社グループは、創薬系バイオベンチャーとして、次世代のバイオ医薬品である遺伝子医薬(DNAプラスミド製剤、核酸医薬)などの医薬品開発と製造販売の事業を推進しております。さらに2020年度より、先進のゲノム編集技術を有するEmendoBio社を買収し、事業基盤の拡大を推進してまいりました。 一方で、医薬品事業は、製品化までに多額の資金と長い時間を要する等の特性があり、当社グループは継続的な営業損失の発生及び営業キャッシュ・フローのマイナスを計上している状況にあり、全ての開発投資を補うに足る収益は生じておりません。そのため、継続企業の前提に重要な疑義を生じさせるような状況が存在しております。 このような環境のもと、当社グループは、当該状況の解消と継続的な発展を目指し、下記を重要な課題として取り組んでおります。 ① 自社既存プロジェクトの推進 当社グループは、現在開発している医薬品等のプロジェクトを確実に進捗させることが重要な課題と認識しております。 当社グループでは、2019年3月にHGF遺伝子治療用製品の条件及び期限付承認を厚生労働省から取得し、同年9月から販売を開始いたしました。その後、米国で実施された後期第Ⅱ相臨床試験の結果が2024年6月に良好であることが判明したことを踏まえ、戦略的な観点から、同年6月に期限満了に伴い販売も終了いたしました。一方、米国では、2024年9月に米国FDAから画期的新薬(以下、「ブレイクスルー・セラピーといいます。)に指定され、2025年11月に米国心臓学会(AHA)が発行する学術誌「Circulation: Cardiovascular Interventions」に臨床試験結果の論文が掲載されました。これらの状況から、米国での製品化を最優先とし、最短での製造販売承認を目指し米国での開発に注力しております。 椎間板性腰痛症向けの核酸医薬NF-κBデコイオリゴDNAは、米国において後期第Ⅰ相臨床試験を完了し、その結果が北米脊椎学会(NASS)が発行する「The SPINE JOURNAL」に掲載されました。2023年10月からは、日本国内における第Ⅱ相臨床試験を開始し、予定どおり症例登録を実施しております。 これら開発中の医薬品について、今後も優先順位を明確にし、開発速度を最大限に高めながら進めてまいります。 ② 開発パイプラインの拡充と事業基盤の拡大 当社グループの主力事業である医薬品開発において、上記プロジェクトのように遺伝子医薬や核酸医薬等、新しい分野の医薬品開発に取り組んでおりますが、これらの製品化は非常に難易度が高いため、常に開発パイプラインを充実させることが重要な課題と認識しております。…

経営成績・財政状態の概況

抜粋表示 / 原文長 約1959文字

4 【経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析】 (1) 経営成績等の状況の概要 当連結会計年度における当社グループ(当社及び連結子会社3社)の財政状態、経営成績及びキャッシュ・フロー(以下「経営成績等」といいます。)の状況の概要並びに経営者の視点による当社グループの経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容は次のとおりであります。 ① 経営成績及び財政状態の概要 当社グループでは、提携企業からの契約一時金、マイルストーンを研究開発事業収益に計上しております。早老症治療薬「ゾキンヴィ」につきまして商品売上高に計上しております。 ACRLにおいて拡大新生児スクリーニングを実施しており、手数料収入に計上しております。 この結果、当連結会計年度における事業収益は8億74百万円(前期比2億30百万円(+35.8%)の増収)、経常損失は52億88百万円(前年同期の経常損失は75億37百万円)、親会社株主に帰属する当期純損失は51億23百万円(前連結会計年度の親会社株主に帰属する当期純損失は281億28百万円)となっております。 財政状態につきましては、当連結会計年度末の総資産は54億5百万円(前連結会計年度末比7億37百万円の増加)となりました。現金及び預金は18億82百万円(前連結会計年度末比1億74百万円の増加)となりました。負債は23億29百万円(前連結会計年度末比1億82百万円の減少)となりました。純資産は30億76百万円(前連結会計年度末比9億19百万円の増加)となりました。 ② キャッシュ・フローの状況 当連結会計年度末における現金及び現金同等物(以下、「資金」といいます。)は、前連結会計年度末に比べ1億68百万円増加し、17億96百万円となりました。当連結会計年度のキャッシュ・フローの状況は次のとおりです。 (営業活動によるキャッシュ・フロー) 当連結会計年度における営業活動による資金の減少は、57億50百万円(前年同期は66億12百万円の減少)となりました。仕入債務が2億32百万円増加しましたが、税金等調整前当期純損失52億36百万円に加え、棚卸資産が3億17百万円増加、前渡金が2億92百万円増加しております。 (投資活動によるキャッシュ・フロー) 当連結会計年度における投資活動による資金の増加は、18百万円(前年同期は1億30百万円の減少)となりました。EmendoBio社において、有形固定資産の売却による収入47百万円が発生しております。長期貸付による支出15百万円、有形固定資産の取得による支出14百万円が発生しております。 (財務活動によるキャッシュ・フロー) 当連結会計年度における財務活動による資金の増加は、59億2百万円(前年同期は42億2百万円の増加)となりました。…

セグメント関連

抜粋表示 / 原文長 約6703文字

【報告セグメントごとの負ののれん発生益に関する情報】 該当事項はありません。 (関連当事者情報) 1.関連当事者との取引 (1) 連結財務諸表提出会社と関連当事者との取引 ① 連結財務諸表提出会社の重要な子会社の役員等 前連結会計年度(自 2024年1月1日 至 2024年12月31日 ) 該当事項はありません。 当連結会計年度(自 2025年1月1日 至 2025年12月31日 ) 該当事項はありません。 (2) 連結財務諸表提出会社の連結子会社と関連当事者との取引 ① 重要な子会社の役員及びその近親者 前連結会計年度(自 2024年1月1日 至 2024年12月31日 ) 該当事項はありません。 当連結会計年度(自 2025年1月1日 至 2025年12月31日 ) 該当事項はありません。 (1株当たり情報) 前連結会計年度 (自 2024年1月1日 至 2024年12月31日 ) 当連結会計年度 (自 2025年1月1日 至 2025年12月31日 ) 1株当たり純資産額 7円17銭 7円67銭 1株当たり当期純損失 119円53銭 14円44銭 (注) 1 潜在株式調整後1株当たり当期純利益金額については、ストック・オプション制度導入に伴う新株予約権残高がありますが、1株当たり当期純損失が計上されているため記載しておりません。 2 1株当たり純資産額の算定上の基礎は以下のとおりであります。 前連結会計年度 ( 2024年12月31日 ) 当連結会計年度 ( 2025年12月31日 ) 純資産の部の合計額(千円) 2,156,591 3,076,080 純資産の部の合計額から控除する金額(千円) 104,339 92,830 (うち新株予約権) (104,339) (92,830) 普通株式にかかる期末の純資産額(千円) 2,052,252 2,983,249 期末の普通株式の数(株) 286,377,320 389,026,320 3 1株当たり当期純損失の算定上の基礎は以下のとおりであります。…

主要な顧客・販売先

抜粋表示 / 原文長 約2979文字

2.当連結会計年度において、販売実績に著しい変動がありました。これは、ゾキンヴィの販売及び拡大新生児スクリーニングの受託が増加したことによるものです。 (2) 経営者の視点による経営成績等の状況に関する分析・検討内容 経営者の視点による当社グループの経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容は次のとおりであります。なお、文中の将来に関する事項は、当連結会計年度末現在において判断したものであります。 ① 重要な会計方針及び見積り 当社グループの連結財務諸表は、我が国において一般に公正妥当と認められている会計基準に基づき作成されております。重要な会計方針については、本報告書「第5 経理の状況 1 連結財務諸表等(1)連結財務諸表 注記事項 (連結財務諸表作成のための基本となる重要な事項)」に記載のとおりであります。連結財務諸表及び注記事項等の作成上、必要な会計上の見積りを行っておりますが、実際の結果はこれらの見積りと異なる場合があります。 ② 当連結会計年度の経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容 当連結会計年度の事業収益は前年同期に比べ2億30百万円増加し8億74百万円(前年同期比35.8%増)となりました。当社グループでは、2024年5月より早老症治療薬「ゾキンヴィ」の販売を開始しており、当期において3億2百万円の商品売上高を計上しております(同58百万円の増加)。ACRLにおいては、拡大新生児スクリーニングの受託数が前年同期に比べ順調に増加していることから、手数料収入として5億54百万円(同2億42百万円の増加)を計上いたしました。EmendoBio社において、Anocca ABとの契約締結に伴う契約一時金を計上したこと等により、研究開発事業収益を16百万円計上しております(同59百万円の減少)。 当連結会計年度における事業費用は、前年同期に比べ37億33百万円減少し、60億19百万円(同38.3%減)となりました。 売上原価は、前年同期に比べ1億57百万円増加し、5億53百万円(同39.9%増)となりました。ゾキンヴィにかかる商品売上原価は、商品売上高の増加に伴い前年同期に比べ65百万円増加し、2億26百万円となっております(同40.9%増)。ACRLにおける拡大新生児スクリーニング検査にかかる原価は、受託数の増加に伴い前年同期に比べ1億円増加し、3億27百万円(同44.1%増)となりました。 研究開発費は、前年同期に比べ2億30百万円減少し、35億53百万円(同6.1%減)となりました。前年同期に計上していた使用期限切れによる廃棄が見込まれる材料及び製品にかかる評価損の計上が当期では無くなったため、研究用材料費が5億26百万円減少しております。…

リスクに関する有報本文

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事業等のリスクの原文を表示

事業等のリスク

抜粋表示 / 原文長 約4885文字

3 【事業等のリスク】 有価証券報告書に記載した事業の状況、経理の状況等に関する事項のうち、投資者の判断に重要な影響を及ぼす可能性のある事項には、以下のようなものがあります。将来に関する事項については有価証券報告書提出日現在において判断したものであります。なお、当社グループは、これらのリスク発生の可能性を認識した上で、発生の回避及び発生した場合の対応に努める方針ですが、当社株式に関する投資判断は、以下の記載事項及び本項以外の記載事項を慎重に検討した上で行われる必要があると考えております。 (1) 遺伝子治療について 遺伝子治療とは、遺伝子を用いて病気を治療することです。 遺伝子治療が有効と考えられる対象疾患としてはまず、遺伝子の変異が原因の遺伝子疾患があります。遺伝子疾患では、遺伝子治療により正常な遺伝子を補充することで治療効果が期待しやすいと考えられます。 最近では「ゲノム編集」技術の医療への応用が急速に進歩しています。「ゲノム編集」とは、ヒトゲノムの特定の部位で外因性の遺伝子を追加・挿入、あるいは遺伝子変異を修正・削除できる最新の遺伝子工学技術であり、従来の遺伝子組み換え技術と比べて著しく精度と効率が高いため、今後医療や科学にとって不可欠な技術になるとみられております。 2010年代になり遺伝子を自在に書き換える「ゲノム編集」(Genome Editing)技術が開発され、その技術は今日ますます発展を遂げております。特に遺伝子異常による難病を持つ患者の治療方法として開発が進んでおり、医療・ヘルスケア業界だけでなく、農業・食品分野に革命的な影響を及ぼしており事業性の面からも注目されております。 しかしながら、最新の「ゲノム編集」技術を利用した遺伝子(細胞)治療は新規性が高く有効性が期待されるものの、現段階では未知のリスクを否定できず、幅広い実用化には至らない可能性があります。そのような場合には、当社グループの事業戦略や業績が影響を受ける可能性があります。 (2) 医薬品開発及び販売について 一般に新薬の開発には、長期にわたる開発期間と多額の費用が必要です。しかしながら、以下の理由等により、当社グループが開発、販売する医薬品が計画通り進捗しない可能性があります。そのような場合には、当社グループの事業戦略や業績が影響を受ける可能性があります。 ① 研究開発について 医薬品の開発は計画通りに進行するとは限らず、臨床試験のために必要とされる症例数を適時に確保できないこと、臨床試験の実施に係る各種業務を支援・代行するCRO(医薬品開発業務受託機関)における業務が計画通り進行しないこと等の様々な要因によって遅延する可能性があります。…

投資・研究開発に関する有報本文

有価証券報告書から抽出した本文の一部です。抽出位置や区分は自動処理のため、原文全体の確認もあわせて推奨します。

研究開発・設備投資などの有報本文を表示

サステナビリティ

抜粋表示 / 原文長 約1369文字

2 【サステナビリティに関する考え方及び取組】 当社グループのサステナビリティに関する考え方は、「国連持続可能な開発サミット」のSDGsの一つである『すべての人に健康と福祉を』を目標に、治療法がない疾病分野や難病、希少疾患などを対象にした革新的な医薬品の開発を通じて、国民生活や医療水準の向上に貢献することであります。また、持続可能な開発手段強化のため、積極的なグローバル・パートナーシップに取組んでおります。 なお、文中の将来に関する事項は、当連結会計年度末現在において判断したものであります。 (1)ガバナンス 当社グループでは、持続可能性の観点から企業価値を向上させるためサステナビリティ推進体制を強化しており、代表取締役社長がサステナビリティ課題に関する経営判断の最終責任を有しております。代表取締役社長を委員長としたリスク管理・コンプライアンス委員会を設置しており、その中でサステナビリティに係る当社グループの在り方を提言することを目的として、サステナビリティに関する重要課題のリスク及び機会への対応の基本方針を議論しております。リスク管理・コンプライアンス委員会で協議・決議された内容は取締役会へ報告しております。リスク管理・コンプライアンス委員会は四半期に一回、定例的に開催しております。 (2)戦略 当社グループは人的資本こそが価値の源泉と考えております。遺伝子医薬の研究開発という専門家領域で、女性をはじめとした多様で優秀な人材を確保していくことは、企業の持続的な発展のためには不可欠です。女性のキャリア形成や上位職への登用など、機会の拡大を積極的に進め、多くの優秀な女性社員が活躍する組織を目指しております。当社グループは女性管理職を積極的に登用し、多様性の確保に取り組んでおります。 管理職に占める女性の割合 管理職 計 男性 女性 女性比率 2018年 24 18 25.0% 2019年 25 17 32.0% 2020年 29 17 12 41.4% 2021年 35 23 12 34.3% 2022年 34 22 12 35.3% 2023年 35 22 13 37.1% 2024年 29 17 12 41.4% 2025年 34 18 16 47.1 % ※休職中は除く。契約社員を含む。 ※従業員役員は含まない。(「役員」でカウント) (3)リスク管理 当社グループのリスク管理は経営に大きな影響を及ぼすリスクを「重点経営リスク」と位置づけその特性によって「戦略リスク」と「オペレーショナルリスク」 に分けて管理しております。サステナビリティに関するリスクは企業の中長期的な成長に大きく影響を与えることから、戦略リスクの 一 つとして位置づけております。…

研究開発活動

抜粋表示 / 原文長 約3684文字

6 【研究開発活動】 当連結会計年度における研究開発費は 3,553 百万円(前年同期比230百万円(6.1%)の減少)となりました。 当社グループは、遺伝子医薬を中心に医薬品の開発、実用化及びゲノム編集技術の研究開発並びにACRLにおける拡大新生児スクリーニングを始め遺伝学的検査、バイオマーカー検査など希少遺伝性疾患検査の開発を行っております。さらに当社は国内外の企業と積極的に提携し、有望な医薬品の実用化に向けて共同開発を進めております。 以下に、当社グループの開発品並びに当社提携先の開発状況についてご説明いたします。 当社開発プロジェクト ※HGF遺伝子治療用製品の日本国内における条件及び期限付き承認の期間満了に伴い、イスラエルKamada社及びトルコEr-Kim社との契約について両社と見直し中です。 ■HGF遺伝子治療用製品(一般名:ベペルミノゲンペルプラスミド)(自社品) HGF遺伝子治療用製品の開発につきましては、軽度から中等度の包括的高度慢性下肢虚血(CLTI)に対する米国における後期第Ⅱ相臨床試験で、良好な結果が示されました。その結果、2024年9月にFDAによるブレイクスルー・セラピーに指定されました。その後、FDAと協議を行い、米国における臨床試験を完了とし、BLA申請の準備を進めています。直近では、FDAとType B Clinical Meeting (※1) を実施し、臨床に関する申請方針について合意を得ることができました。2026年内にBLAを提出(段階的提出/Rolling Submission (※2) )し、FDAによる審査(Rolling Review (※2) )開始を予定しています。 また、承認された場合の製品の原薬製造、供給について、ベーリンガー・インゲルハイム・バイオファーマシューティカルズ社と契約を締結し、製品供給体制を構築しました。 なお、上記臨床試験結果につきましては、主導医師の論文が米国心臓学会(AHA)の発行する「Circulation: Cardiovascular Interventions」に掲載されました。 ※1 Type B Clinical Meeting:FDAが定める、医薬品・生物製剤の開発における主要マイルストーンで開催される「正式会合」で、開発中の医薬品や生物製剤において、臨床や製造、品質管理など、申請に向けた重要なポイントについてFDAと共同でデータ要件を確認・協議する場です。協議をとおして、申請の質を高め、審査過程における問題の早期解消を図ることができます。…

設備投資等の概要

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2 【主要な設備の状況】 (1) 提出会社 ( 2025年12月31日 現在) 事業所名 (所在地) セグメントの名称 設備の内容 帳簿価額(千円) 従業員数 (名) 建物 工具、器具 及び備品 ソフト ウエア 合計 東京支社 (東京都港区) (注)1、2 医薬品 統括業務施設 28 殿町研究開発センター (神奈川県川崎市) (注)1、2 医薬品 研究施設 アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー (神奈川県川崎市) (注)2 医薬品 衛生検査所 研究施設 76,527 62,067 7,627 146,222 (注) 1 全額減損損失を計上しているため、期末帳簿価額はありません。 2 東京支社、研究施設及び衛生検査所は賃借物件で、その概要は次のとおりです。 事業所名 セグメントの名称 床面積(㎡) 年間賃借料(千円) 東京支社 医薬品 604.61 62,569 殿町研究開発センター 医薬品 243.67 23,527 アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー 医薬品 242.29 20,351 (2) 在外子会社 ( 2025年12月31日 現在) 会社名 セグメントの名称 事業所名 (所在地) 設備の内容 帳簿価額(千円) 従業員数 (名) 建物 工具、器具 及び備品 使用権資産 合計 AnGes USA,Inc. (注)1 医薬品 本社 (米国ニュージャージー州) 統括業務施設 EmendoBio Inc. (注)1 医薬品 本社 (米国ニュージャージー州) 統括業務施設 Emendo Research and Development Ltd. (注)1 医薬品 研究施設 (イスラエル Ness Ziona) 研究施設 20 (注) 1 全額費用計上しているため、期末帳簿価額はありません。

その他の有報本文

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配当政策

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(9) 配当政策について 当社グループは、創薬系バイオベンチャーであり、主力の開発品であるHGF遺伝子治療用製品や他のプロジェクトにおいても医薬品の開発段階であり、事業のステージは、先行投資の段階にあります。このため、現時点においては、親会社株主に帰属する当期純損失を計上しており、剰余金の配当は実施しておりません。 但し、株主への利益還元については重要な経営課題と認識しており、将来、現在開発中の新薬が上市され、その販売によって利益が計上され分配可能額が生じる時期においては、経営成績及び財政状態を勘案しながら、剰余金の配当を検討したいと考えております。 しかしながら、開発中の新薬の上市や販売が計画通りに進捗しない場合は配当政策を見直す必要が出る可能性があります。 (10)外国為替変動について 当社グループは、事業活動をグローバルに展開しており、海外での研究開発活動、海外企業とのライセンス、海外からの製品及び治験薬の仕入等において外貨建取引が存在します。また、当社グループが現在開発を行っている製品は、日本のみならず、米国を含む海外市場での販売が見込まれます。そのため、急激な為替変動によって為替リスクが顕在化した場合には、当社グループの事業戦略や業績が影響を受ける可能性があります。 (11)地政学的リスクについて 当社連結子会社EmendoBio社は、イスラエル中部のテルアビブ近郊に研究施設を有しており、今般の中東における紛争の影響で、EmendoBio社のイスラエルにある研究施設(以下、「Emendo R&D」といいます)における研究開発体制の見直しを行いましたが、事業計画を推進するにあたり地政学的リスクを考慮する必要があります。 以上のように、EmendoBio社では人工知能の活用を中心とする研究開発機能を集約し、Emendo R&Dの規模もそれに見合ったものに再編成するとともに、その他の機能を米国に段階的に移管し、米国の拠点化を促進する計画ですが、中東の紛争が拡大する場合には、今後EmendoBio社の研究開発活動の遅延や当社の経営戦略に影響を及ぼす可能性があります。 (12)継続企業の前提に関する重要事象等について 当社グループは、創薬系バイオベンチャーとして、次世代のバイオ医薬品である遺伝子医薬(DNAプラスミド製剤、核酸医薬)などの医薬品開発と製造販売の事業を推進しております。さらに2020年度より、先進のゲノム編集技術を有するEmendoBio社を買収し、事業基盤の拡大を推進してまいりました。 一方で、医薬品事業は、製品化までに多額の資金と長い時間を要する等の特性があり、当社グループは継続的な営業損失の発生及び営業キャッシュ・フローのマイナスを計上している状況にあり、全ての開発投資を補うに足る収益は生じておりません。…

従業員の状況

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5 【従業員の状況】 (1) 連結会社の状況 2025年12月31日 現在 セグメントの名称 従業員数(名) 医薬品 56 ( 20 ) 合計 56 ( 20 ) (注) 従業員数は就業人員数であり休職者は含んでおりません。また、派遣社員は年間の平均人員を( )に外数で記載しております。

コーポレート・ガバナンス

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(1) 【コーポレート・ガバナンスの概要】 ①コーポレート・ガバナンスに関する基本的な考え方 当社は「遺伝子の力を活用し、すべての人に治療の機会を届けます」というミッションを掲げ、「遺伝子医薬のグローバルリーダーとして、未だ有効な治療法が存在しない疾患に革新をもたらし、世界中の人々のQOL(生活の質)向上に貢献します」のビジョンの実現に向け事業活動を展開しています。このミッション、ビジョンを達成するための行動規範となる「バリュー」5項目を規定し、これらの実現をとおして上場企業として社会的使命と責任を果たし、業務の適正確保及び企業価値の維持と創造を図り、コーポレート・ガバナンスをより一層充実させることを基本的な考え方としております。 当社は、経営環境の変化に対してより迅速かつ機動的に対応できる経営体制を構築するとともに、法令の遵守と経営の透明性を確保し、経営と執行に対する監督機能の強化を図り、株主の皆様をはじめとするステークホルダーの信頼に応えることのできる体制を整備することを重視しております。 ②企業統治の体制の概要及び当該体制を採用する理由 当社は監査役会制度採用会社であり、会社の機関として株主総会、取締役会及び監査役会を設置しております。 各機関の構成員は次のとおりであります。(◎は議長、○は構成員、△は出席者を表しております。) 役職名 氏名 取締役会 監査役会 代表取締役社長 山田 英 取締役 佐藤 尚哉 社外取締役 栄木 憲和 社外取締役 原 誠 社外取締役 満倉 靖恵 社外監査役 森 郁夫 社外監査役 林 清隆 社外監査役 山梨 秀行 (取締役会) 本有価証券報告書提出日現在、取締役会は各分野のエキスパートである取締役5名(うち社外取締役3名)で構成されており、当社運営に関しては取締役会で専門的かつ多角的な検討がなされており、その上で迅速な意思決定が行われております。取締役の任期については、取締役の経営責任をより一層明確にし、株主の皆様からの信任の機会を増やすため、さらには経営環境の変化に即応できる最適な経営体制を機動的に確立するため、定款で1年と規定しております。取締役会は原則月1回開催し、経営に関する重要な事項の意思決定を行うとともに、業務の執行の監督を行っております。 取締役会における具体的な検討内容として、当社取締役会規則の決議事項、報告事項の規定に基づき、株主総会及び取締役等役員に関する事項、予算・人事組織に関する事項、当社グループの経営に関する基本方針、決算に関する事項、重要な業務執行に関する事項、法令及び定款に定められた事項、その他の重要事項等を決議し、また、業務執行の状況、監査の状況等につき報告を受けております。…

重要な契約等

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(6) 重要な契約等について 当社グループのビジネス展開上重要と思われる契約の内容を本報告書「第2 事業の状況 5 重要な契約等」に記載しております。なお、当社グループは、これらの契約に関して、いずれも当社グループの根幹にかかわる重要な契約であると認識しております。従って、当該契約の 解除及び解約 が行われた場合、あるいは当社グループにとって不利な契約改定が行われた場合及び契約期間満了後に契約が継続されない等の場合は、当社グループの業績に影響を及ぼす可能性があります。 (7) 組織体制について ① 人材の確保 当社グループの競争力は研究開発力にあり、専門性の高い研究及び開発担当者の確保が不可欠です。また、事業の成長拡大を支えるためには事業開発、営業、製造、内部管理等の人材も充実させる必要があります。当社グループは、優秀な人材の確保及び社内人材の教育に努めますが、人材の確保及び社内人材の教育が計画どおりに進まない場合には、当社グループの業務に支障をきたす可能性があります。 一方、当社グループは、業務遂行体制の充実に努めますが、小規模組織であり、限りある人的資源に依存しているために、社員に業務遂行上の支障が生じた場合、あるいは社員が社外流出した場合には、当社グループの業務に支障をきたす可能性があります。 ② 特定人物への依存 当社グループの事業の推進者は、代表取締役である山田英です。代表取締役山田英は、当社グループの最高責任者として、当社グループの経営戦略の決定、研究開発、事業開発及び管理業務の遂行に大きな影響力を有しております。また、当社メディカルアドバイザーである森下竜一には、研究開発の面でアドバイスを受けておりま す。 当社グループではこれらの特定人物に過度に依存しない体制を構築すべく、経営組織の強化を図っていますが、当面の間はこれらの特定人物への依存度が高い状態で推移すると見込まれます。このような状況の中で、これらの特定人物が何らかの理由により当社グループの業務を継続することが困難になった場合には、当社グループの事業戦略や経営成績に影響を及ぼす可能性があります。 (8) 訴訟について 当社グループは、有価証券報告書提出日現在において医薬品の副作用、製造物責任、知的財産権及び労務問題等に関して、訴訟を提起されておりません。但し、将来、当社グループが上記に関して提訴された場合には、その内容次第で当社グループの業績が影響を受ける可能性があります。

大株主の状況

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(6) 【大株主の状況】 2025年12月31日 現在 氏名又は名称 住所 所有株式数 (株) 発行済株式 (自己株式を 除く。)の 総数に対する 所有株式数 の割合(%) セントラル短資株式会社 東京都中央区日本橋本石町3-3-14 10,000,000 2.57 MSIP CLIENT SECURITIES (常任代理人 モルガン・スタンレーMUFG証券株式会社) 25 Cabot Square, Canary Wharf, London E14 4QA, U.K. (東京都千代田区大手町1-9-7) 9,631,571 2.47 日本証券金融株式会社 東京都中央区日本橋茅場町1-2-10 7,389,300 1.89 INTERACTIVE BROKERS LLC (常任代理人 インタラクティブ・ブローカーズ証券株式会社) ONE PICKWICK PLAZA GREENWICH, CONNECTICUT 06830 USA (東京都千代田区霞が関3-2-5) 6,838,100 1.75 BNY GCM CLIENT ACCOUNT JPRD AC ISG (FE-AC) (常任代理人 三菱UFJ銀行) PETERBOROUGH COURT 133 FLEET STREET LONDON EC4A 2BB UNITED KINGDOM (東京都千代田区丸の内1-4-5) 6,617,378 1.70 株式会社SBI証券 東京都港区六本木1-6-1 5,035,417 1.29 趙 鳳祥 東京都千代田区 1,990,700 0.51 河合 裕 大阪府堺市堺区 1,787,500 0.45 望月 高清 千葉県八千代市 1,463,400 0.37 水野 親則 愛知県名古屋市千種区 1,450,600 0.37 52,203,966 13.41 (注) 持株比率は表示単位未満を切り捨てて表示しております。

出典

データ元
EDINET 有価証券報告書
docID
S100XTMQ 外部サイト(EDINET公式サイト)を開きます

技術情報

分析バージョン
2026Q2
使用モデル
gemma4:12b

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